当前位置:首页 >> 学术资讯 >> 科研信息

中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

2025/04/24

(通讯员孙远帆)中山大学张锐教授团队日前在国际生物技术顶级期刊Nature Biotechnology发表重要研究成果。该研究首次提出名为MIRROR的全新内源性ADAR招募gRNA设计理念,显著提高了RNA编辑效率,这一突破为RNA编辑技术走向临床应用注入了强劲动力,同时也为相关疾病的精准治疗描绘了全新蓝图。

与传统DNA编辑不同,RNA编辑避免了对基因组的永久性修改,其可控、可逆的特性大幅提升了基因治疗的安全性。特别是基于内源性ADAR的RNA编辑系统,能有效规避外源酶过表达可能引发的全局脱靶效应和潜在致癌风险,加之递送系统成熟,其安全性和成药性被业界广泛看好,成为RNA编辑药物研发最具潜力的方向。

然而,基于内源性ADAR的RNA编辑技术目前面临效率较低的瓶颈。传统ADAR gRNA设计通常采用完全互补的特异性域,但研究显示这种结构并非ADAR的最佳底物。研究团队开发出模拟天然底物构象的gRNA设计算法,并经高通量筛选得到高效MIRROR gRNA。实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。

中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

“我们利用短链修饰化的MIRROR gRNA 在细胞模型中成功修复了α1-抗胰蛋白酶缺乏症基因SERPINA1的E342K致病突变,编辑效率高达90%以上,这展示了 MIRROR在精准治疗遗传性疾病方面的巨大潜力。”张锐说。


版权声明:
文章来源中山大学,分享只为学术交流,如涉及侵权问题请联系我们,我们将及时修改或删除。

相关学术资讯
近期会议

2026年先进航空航天技术与卫星应用国际学术会议 (AATSA 2026)(2026-05-15)

2026年第四届亚洲计算机视觉、图像处理与模式识别国际会议(CVIPPR 2026)(2026-05-22)

2026年物理学、核能科学与能源科学国际会议(ICPNSES 2026)(2026-05-24)

2026年第五届网络、通信与信息技术国际会议(CNCIT 2026)(2026-05-29)

第九届统计与数据科学国际研讨会(SDS)(2026-05-29)

第十届土木建筑与结构工程国际学术会议(I3CSE 2026)(2026-05-29)

第五届艺术设计与数字化技术国际学术会议(ADDT 2026)(2026-06-05)

第五届信号处理与通信安全国际学术会议(ICSPCS 2026)(2026-06-05)

第八届能源系统与电气电力国际学术会议(ICESEP 2026)(2026-06-05)

2026年智能机器人与控制技术国际会议(CIRCT 2026)(2026-06-12)

2026 语言计算、自然语言与智能翻译国际会议(CLNLIT 2026)(2026-5-22)

2026年数理统计与经济数字化国际会议(ICMSED 2026)(2026-5-23)

2026年历史、人文艺术与旅游管理国际会议(HHATM 2026)(2026-6-23)

2026年绿色通信、物联网与网络安全国际会议(GCITC 2026)(2026-5-17)

2026年数字化节能、碳中和与能源转化国际会议(IDNEC 2026)(2026-5-30)

2026年工业自动化、人机交互与计算机国际会议(IAHCIC 2026)(2026-5-25)

2026年先进材料、智能制造与机械工程国际会议(ICAMIMME 2026)(2026-5-16)

2026数据分析、智能计算与控制工程国际会议(ICDAICCE 2026)(2026-5-25)

2026年航空材料科学与力学国际会议(ICAMSM 2026)(2026-5-17)

2026年光学、物理学与电子信息工程国际会议(ICOPEIE 2026)(2026-5-15)

小贴士:学术会议云是学术会议查询检索的第三方门户网站。它是会议组织发布会议信息、众多学术爱好者参加会议、找会议的双向交流平台。它可提供国内外学术会议信息预报、分类检索、在线报名、论文征集、资料发布以及了解学术资讯,查找会服机构等服务,支持PC、微信、APP,三媒联动。